지난 7월 3일~4일 서울에서 열린 제5회 아시아종양학회 국제학술대회 (AOS 2025) 및 제51차 대한암학회(Korean Cancer Association) 학술대회에서, 주식회사 토르 테라퓨틱스(THOR Therapeutics Inc.)와 KAIST 송민호 교수 연구실은 공동 개발 중인 암악액질 치료제 GFRAL 표적 ASO(antisense oligonucleotide) 치료제의 전임상 연구 결과를 발표하였습니다.

이번에 발표된 GFRAL 표적 ASO 치료제는 토르 테라퓨틱스가 개발 중인 항-GFRAL 단일클론항체 TT-H3D17F5와 동일한 GFRAL 신호축을 표적하는 RNA 치료제입니다. 단회 투여만으로도 GDF15에 의해 유도되는 식욕 저하, 근육 감소, 근기능 저하 등 암악액질의 핵심 증상을 효과적으로 개선하는 것이 전임상 연구에서 확인되었습니다.

특히, 현재까지 암악액질 적응증으로 개발 중인 ASO 약물은 전무하며, 본 후보물질은 반감기(half-life)가 3~4개월에 달하는 ASO의 약물학적 장점을 활용하여 지속적인 효능을 기대할 수 있는 차세대 치료제로 주목받고 있습니다.

토르 테라퓨틱스는 이번 전임상 결과를 바탕으로, 암악액질 및 대사질환 치료 분야에서 새로운 치료 패러다임을 제시하는 글로벌 신약 개발을 목표로 하고 있으며, KAIST와의 긴밀한 산학 협력을 통해 향후 임상 단계 진입을 준비하고 있습니다.